新型镰状细胞药物获FDA批准,11月包括首个中国抗癌新药等8款新药获FDA批准

作者:澳门新葡亰登录入口    发布时间:2020-01-27 11:12    浏览:86 次

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本报讯 镰状细胞性贫血病影响着超过10万美国人的健康,在全球则有数百万患者。这种遗传性疾病会导致红细胞出现黏稠、畸形的形态,从而阻止红细胞将氧气顺利输送到体内。

医药网12月6日讯 根据美国FDA官网最新消息,11月份FDA总计批准了8款创新药,包括6款新分子实体和2款新生物制品。2019年至今,FDA陆续批准的新药共有41款,继2018年的获批大年,2019年最后一个月将获FDA批准的新药数量也十分令人期待。 图1:1995年至今FDA批准的新药数量 8款新药获批,多个首款惹眼 表1:FDA批准新药的详细信息 就治疗领域来看,11月FDA批准的8款新药涉及多个疾病领域,其中血液和造血系统药物占37.5%份额,共计3个药物获批。11月份获批新药多个有着首款的标记,例如Oxbryta首款FDA批准的靶向血红蛋白聚合过程的创新疗法;Adakveo首款获批通过P选择性结合治疗作用的药物;Reblozyl首款FDA批准的红细胞成熟剂等。当然,不得不提的是,Brukinsa是百济神州独自研发的中国首款获得美国FDA批准的抗癌药物。 出海里程碑:泽布替尼 泽布替尼属于布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂,用于治疗曾接受过至少一项疗法的成年套细胞淋巴瘤患者。BTK是非受体酪氨酸激酶家族的一员,在T细胞中不表达,但对B细胞的发育、分化和信号传导至关重要,被认为是治疗与B细胞有关的癌症的热门靶点。 纵观全球,除了泽布替尼,还有两款BTK抑制剂已上市,分别是强生和艾伯维共同研发的伊布替尼、阿斯利康的阿可替尼。伊布替尼2013年作为首款BTK抑制剂获批上市,至今全球销售额已超150亿美元。而阿可替尼2017年获得FDA批准,2018年全球销售额达0.62亿美元。 根据米内网全球药物研发库数据显示,全球有34款靶点为BTK抑制剂的药物处于临床及以上阶段。其中,已上市的3个,预注册的2个,处于三期的2个,处于二期的15个,一期12个。 图2:BTK抑制剂全球研发情况 回看国内,针对BTK靶点药物有18款在研,除了成功突围上市的泽布替尼,进度最靠前的是同样处于二期临床阶段诺诚健华的ICP-022和赛林泰的CT-1530。 表2:国内在研BTK抑制剂部分归纳 重磅药物:Oxbryta、Reblozyl 1、Oxbryta 2019年11月25日,GLOBAL BLOOD THERAPEUTICS公司研发的新药Oxbryta在美国获批上市,用于治疗12岁及以上镰状细胞贫血症的患者。作为首款FDA批准的靶向血红蛋白聚合过程的创新疗法,Oxbryta获得加速批准,上市时间比预定期限足足提前三个月。此前,它还斩获了FDA突破性疗法、孤儿药、快速通道、罕见儿科疾病等多个资格认证。 图3:voxelotor的化学结构 镰状细胞贫血是一种严重的常染色体显性遗传性血液疾病,患者的红细胞由正常的双凹形盘状变为镰刀状。镰变的红细胞僵硬变形性差,在血液循环中容易遭到破坏而导致贫血。而voxelotor可以抑制红细胞发生镰变,提高红细胞的变形能力,从而改善血液流动,这一疗效也得到了优秀的临床试验结果数据的支持。Voxelotor的上市得到行业诸多关注与看好,Evaluate Pharma在早前6月的报告中预测Oxbryta五年销售峰值将达19.8亿美元。 2、Reblozyl 2019年11月8日,美国FDA宣布新基的Reblozyl获批上市,用于治疗需要定期输注红细胞的地中海贫血成人患者。Reblozyl是FDA批准的首款红细胞成熟剂,标志着地中海贫血的全新治疗类型。该药主要作用靶点为转化生长因子-超家族的特定配体,可通过抑制Smad2/3信号通路,调节红细胞后期成熟过程,减少患者长期输血的负担。 图4:Reblozyl的包装 在此前336名患者参与的临床试验中,Reblozyl的实验数据非安慰组能望其项背,治疗组有21%的患者输血量减少了至少33%,而安慰组只有4.5%的患者减少了这么多。可见Reblozyl能够显著降低患者输血负担。据统计,全球范围内约有8000万~9000万人口携带地中海贫血基因,地中海贫血治疗药物市场庞大,Reblozyl的商业前景可观。目前,Reblozyl另一治疗适应症输血依赖性骨髓增生异常综合征的申请已递交至FDA和EMA,行业内分析师预测,若明年MDS适应症获批,Reblozyl的年销售峰值有望达到20亿美元。 结语 新药问世的背后是一大批药物研发工作者几年甚至几十年如一日地对同一药物的持续钻研,药物研发这条路从来都不容易!但我们又会迫切地希望能够造福重大疾病患者的有效药物可以多一点再多一点。矛盾,促进新药研发脚步向前迈进,如此看来,2019年获FDA批准的新药总数似乎也不那么重要了。

智通财经APP获悉,诺华制药(NVS.US)宣布,用于治疗镰状细胞疾病的新药物Adakveo获美国食品药品监督管理局(FDA)批准,并有望在未来几周内上市。在获得FDA批准之前,一项涉及198名镰状细胞患者、为期52周的临床试验显示,每4周静脉注射一次该药,患者的疼痛次数减少了45%。证明使用该药物治疗可以显著减少镰状细胞患者的疼痛。在实验中,McEver开发了一种抗体来阻断P-选择素的作用,该选择素被认为是引起镰状细胞病人疼痛的始作俑者。为探索临床应用,McEver帮助创建了一家位于俄克拉荷马州的生物技术公司Selexys,该公司对抗体进行了微调,并开发出一种实验性药物。基于上述试验结果,诺华制药收购了Selexys公司及其药物——Adakveo 。镰状细胞病是一种遗传性血红蛋白分子功能紊乱疾患,当血红蛋白分子暴露在各种环境中,红细胞血红蛋白发生聚合,扭曲变形成镰状。这些细胞堆积在血管内,导致炎症和难以忍受的疼痛。在某些情况下会导致器官损伤、中风甚至死亡。该疾病在非洲血统中最为常见。据卫生当局估计,全球有100万以上的人患有镰状细胞病,其中就有约10万美国人。“我为镰状细胞病人做过治疗,他们十分痛苦,”血液学家兼OMRF研究副总裁McEver表示,“每个医生、每个科学家都有一个梦想,就是为病人做一些事情。”

《中国科学报》 (2019-06-18 第2版 国际)

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作者:谷双双 来源: 中国科学报 发布时间:2019/6/18 9:34:05 选择字号:小 中 大 镰状细胞新药前景喜人

STAT报道称,一种名为voxelotor的新药物可能会改变这种状况。在第三阶段的临床试验中,与安慰剂相比,它提高了血红蛋白水平。尽管有些专家认为这一新药治疗效果慢,但该药物的研发公司表示,如果获得美国食品药品监督管理局批准,它将帮助患者降低中风和器官衰竭的风险。

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